L'amaurose congénitale de Leber est une maladie génétique rare causée par des mutations de gènes impliqués dans le développement et le transport des photorécepteurs ciliaires, la phototransduction et le cycle visuel. Un essai clinique américain de phase 1/2, financé par Atsena Therapeutics, démontre, dans une forme sévère de la maladie aujourd’hui sans traitement, la sécurité et l’efficacité à doses croissantes d’une nouvelle thérapie génique en injections sous-rétiniennes unilatérales, appelée ATSN-101.