Dans l'essai clinique international REVERSE de phase 3 mené sur 37 patients (1), la thérapie génique LUMEVOQ a permis d'améliorer significativement la vision de personnes atteintes de neuropathie optique héréditaire de Leber. Cette maladie rare est caractérisée par une perte brutale et bilatérale de la vue survenant dès l’adolescence et pouvant aller jusqu’à la cécité. Elle est liée à des mutations de l'ADN mitochondrial perturbant la production de la protéine ND4.