Maladie orpheline

Syndrome de Rett : une nouvelle stratégie rendrait le trouble réversible

28/07/2015 - 
Des chercheurs du Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) proposent dans le « Journal of Clinical Investigation » une nouvelle stratégie dans le… 2
Les rencontres internationales de la biotech

06/07/2015 - 
Dans la foulée des RIR, les responsables R&D de firmes comme Pfizer, MSD ou Lilly, bpifrance et le LEEM ont organisé leurs propres rencontres… 0
Partenariats publics privés
Le grand speed dating des maladies rares

06/07/2015 - 
Pour la sixième année consécutive, les rencontres internationales recherche (RIR), co-organisées par l’Alliance nationale pour les sciences de la vie… 0
Alexion installe un nouveau laboratoire à Paris pour la recherche sur les maladies rares

23/06/2015 - 
Entre la ministre de la santé Marisol Touraine, le directeur général de l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris, Martin Hirsch, le PDG de l’INSERM,… 0
Syndrome de Cockayne : des Français expliquent le mécanisme du vieillissement accéléré et ouvrent une voie thérapeutique

20/05/2015 - 
Des chercheurs de l’Institut Pasteur, du CNRS, du CEA et de l’Institut Gustave Roussy sont parvenus, non seulement à identifier le mécanisme qui sous… 0
HTP - TEC chronique
Une maladie rare, sous-diagnostiquée

04/05/2015 - 
L’embolie pulmonaire est une maladie fréquente qui ne provoque que très rarement une hypertension pulmonaire des thromboembolies pulmonaires… 0
Un nouveau succès pour la thérapie génique
Système immunitaire restauré chez six patients atteints de syndrome de Wiskott-Aldrich

23/04/2015 - 
« C’est la première fois qu’une thérapie génique, basée sur des cellules souches génétiquement modifiées, est testée dans un essai clinique… 1
Hollande assiste à une manifestation au profit de la chorée de Huntington

14/12/2014 - 
Francois Hollande a fait samedi soir une escale surprise à Cahors d'où il a donné coup d'envoi d'une course pédestre relais au profit de la maladie… 0
Ostéomalacie hypophosphatémique liée à l’X
Résultats prometteurs de l’anticorps anti-FGF23

11/12/2014 - 
La maladie est rare et invalidante, les traitements efficaces n’en sont que plus précieux et attendus ! Elle est due à une mutation de l… 0
Progrès décisifs dans la myopathie de Duchenne

10/11/2014 - 
Des chercheurs ont réussi à redonner de la force musculaire à des chiens atteints de la myopathie de Duchenne, une avancée qui ouvre un espoir de… 0
Promesses de dons en baisse pour le Téléthon

08/12/2013 - 
Le 27e Téléthon, qui a démarré vendredi, s'est achevé dans la nuit de samedi à dimanche avec un total de 78.341.598 euros de promesses de dons au… 0
C’est parti pour le Téléthon 2013 !

07/12/2013 - 
Un peu plus de huit millions d'euros de promesses de dons avaient été enregistrées, samedi à 10h00, au 27e Téléthon contre les maladies rares. France… 0