CRISPR/Cas9 dans l’amylose à transthyrétine

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Publié le 02/12/2022

Une nouvelle thérapie basée sur la technologie CRISPR/Cas9 permet en une seule perfusion de réduire les niveaux de protéines de transthyrétine (TTR), des résultats prometteurs pour les patients atteints d’amylose cardiaque à TTR (ATTR).

Une accumulation de fibrilles composées de protéines de transthyrétine
Crédit photo : phanie

Synthétisée par le foie, la TTR est une des protéines de transport de la vitamine A et de la thyroxine. L'ATTR résulte de l’accumulation de fibrilles composées de protéines de TTR dans différents organes comme le cœur, où elle entraîne progressivement une insuffisance cardiaque.

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