De nouvelles thérapeutiques sont disponibles dans l'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) depuis une dizaine d'années : stabilisateurs de la transthyrétine depuis 2012 et silençage génétique depuis 2018 (ARNi et oligonucléotides antisens). Ils permettent de réduire la mortalité et d'améliorer la qualité de vie.