Exagamglogene autotemcel (exa-cel) est une thérapie cellulaire visant à réactiver l'hémoglobine (Hb) fœtale via l'édition de gènes CRISPR/Cas9 au niveau de la région BCL11A, dans des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPC). Les cellules souches « éditées » sont ensuite réinjectées au patient. Chez les 31 premiers patients traités par exa-cel après une myéloablation au busulfan et un suivi de 2 à 32,3 mois, les crises vaso-occlusives ont disparu.