Dans un communiqué publié ce jour, la Haute Autorité de Santé (HAS) se prononce pour la première fois sur l'efficience des CAR-T cells. À l'honneur au dernier congrès américain de cancérologie de l'ASCO en 2018, ce nouveau traitement par thérapie génique consiste à prélever des lymphocytes du patient, à les modifier génétiquement (ces lymphocytes se trouvent alors porteurs d'un récepteur chimérique), puis à les réinjecter à ce patient (voir infographie plus bas). Cette thérapie réalisée en une injection unique agit de façon ciblée contre les cellules cancéreuses.
Lymphome diffus à grandes cellules B et LAL à cellules B de l'enfant
Deux médicaments CAR-T cells ont obtenu en 2018 une AMM européenne : Kymriah® (tisagenlecleucel) et Yescarta® (axicabtagene ciloleucel). Dans l'indication de lymphome diffus à grandes cellules B, Yescarta® a eu ASMR III et IV pour Kymriah®. Et une ASMR de niveau III pour Kymriah® pour la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B de l'enfant et le jeune adulte. Si la HAS indique avoir rendu un avis favorable pour le remboursement de ces médicaments, cette agence a rendu aussi des avis d'efficience plus mesurés sur le rapport coût/efficacité et l'impact budgétaire de ces traitements.
« Coût très élevé », difficultés à identifier les patients cibles
Ainsi, « la Commission d'évaluation économique et de santé publique a exprimé de nombreuses réserves sur l'efficience de ces spécialités : le coût est très élevé, et les incertitudes sur le prix à payer pour obtenir un bénéfice clinique sont nombreuses. L'efficience de Kymriah® n'est pas démontrée et le ratio différentiel coût-résultat de Yescarta® est estimé à 114 000 euros par année de vie ajustée sur la qualité de vie, comparativement à la prise en charge actuelle », précise le communiqué. D'après la HAS, la difficulté est d'identifier « les patients chez qui le traitement fonctionnera, le maintien de la réponse au traitement et la tolérance de ces CAR-T cells à long et moyen termes ». Les résultats dont disponibles uniquement sur une durée de suivi de 12 mois environ.
Très lourde organisation
Par ailleurs, l'usage de ces médicaments nécessite un encadrement, une organisation et une surveillance spécifique, en particulier pour prendre en charge la survenue d'effets indésirables graves liés à ces traitements. Un service de réanimation doit se trouver à proximité. Ces conditions d'organisation ont des conséquences sur le coût global de ce traitement indique la Haute autorité.
La HAS souligne la nécessité également que les patients et leur famille soient bien informés de la procédure complexe nécessaire pour la mise en place du traitement et des risques encourus.
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