Un anticorps conjugué, INA03, est désormais disponible via un accès compassionnel pour les patientes atteintes d’un cancer du sein triple négatif métastatique, après l’échec d’au moins trois lignes de traitement. La preuve d'efficacité dans cette indication n'a pas été faite, mais « des résultats de laboratoire intéressants laissent envisager un intérêt potentiel », indique le collectif des Triplettes roses, association représentant les patientes concernées.
La biotech française Inatherys, qui a développé cet anticorps, a accordé « à titre gracieux » cet accès compassionnel à sa molécule déjà « testée chez la souris pour le cancer du sein triple négatif et chez les humains pour la méningite aiguë », indique la présidente du collectif, Claude Coutier. L’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), « très à l’écoute », a autorisé cet accès, poursuit-elle. Et de préciser que la biotech s’est engagée à étudier le lancement d’un essai clinique spécifique « dans les plus brefs délais ».
Un « premier pas » en faveur du « droit d’essayer »
Ce « premier pas » est salué par Claude Coutier, alors que l’association milite en faveur d’un « droit d’essayer ». « L’idée n’est pas de se féliciter d’un accès à une molécule dont on ne connaît pas l’impact sur la maladie, mais pour les patientes qui n’ont plus d’option thérapeutique et peuvent supporter un traitement, c’est un espoir », explique la présidente des Triplettes roses.
Depuis la réforme menée en 2021, deux régimes coexistent : l’accès précoce, pour des médicaments sur lesquels le laboratoire a des visées commerciales dans l'indication concernée, et l’accès compassionnel, pour des traitements sans stratégie commerciale dans l'indication et sans démarche en vue d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) en France.
Malgré cette évolution censée favoriser le déploiement rapide des thérapies innovantes, l’accès compassionnel reste « complexe » à appliquer. Claude Coutier décrit l’incertitude des prescripteurs et des pharmacies des centres de soins qui ne savent qu’a posteriori si la Caisse nationale d’assurance-maladie (Cnam) remboursera. Cette situation « entraîne de l’autocensure », témoigne-t-elle. Prescripteurs et pharmaciens peuvent également ne pas parvenir à obtenir la molécule de façon gratuite de la part du laboratoire.
Ces difficultés sont en discussion avec la Cnam et l’ANSM pour une « sécurisation », indique la présidente du collectif. Pour éviter la censure des centres de soins, l’association espère travailler avec la Cnam, « en avance de phase », pour définir des situations où le paiement serait garanti. Il faut trouver un accord a priori plutôt qu’a posteriori. « La décision resterait nominative, mais si une patiente répond aux critères avec une validation en réunion de concertation pluridisciplinaire “accès à l’innovation”, la Cnam ne devrait pas refuser le remboursement », précise Claude Courtier.
Un appel à l’audace et à l’altruisme
Les Triplettes roses veulent aussi inciter les laboratoires à créer, en parallèle de chaque essai clinique, une cohorte compassionnelle. « Il est souvent difficile de rentrer dans un essai clinique à cause des critères d’inclusion et d’exclusion ; et pourtant, parfois cela se joue à pas grand-chose », explique Claude Courtier. Pour ces patientes, la présidente du collectif encourage les industriels à faire preuve de « plus d’audace », avec des cohortes compassionnelles qui rendraient effectif l’accès compassionnel sans que les données ne soient prises en compte dans les résultats des essais. Elle appelle les industriels à « plus d’altruisme » en faisant des dons de molécules pour les patients en impasse thérapeutique.
Ces évolutions composent le « droit d’essayer » pour les patientes en impasse thérapeutique. L’enjeu est d’« obtenir un accès personnalisé, encadré et rapide aux thérapies innovantes », plaide les Triplettes roses. La démarche est l’objet d’« échanges constructifs » avec l’ANSM, mais aussi avec l’Institut des cancers des femmes de l’Institut Curie et le Comité éthique et cancer.
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