Accès précoce aux médicaments innovants : la France se distingue sur les délais et le remboursement

Coordonné par l’Assurance-maladie en collaboration avec la Haute Autorité de santé (HAS), l’observatoire européen des délais d’accès aux médicaments innovants compare les données de la France, l’Allemagne, l’Angleterre, l’Espagne et l’Italie. Objectif : mesurer la disponibilité et les délais pour accéder aux produits innovants dans des pathologies graves pour lesquels le besoin médical est peu ou non couvert.

Cinquante médicaments récents apportant une innovation ou un progrès thérapeutique ont été passés au crible. Ils concernent en majorité l’oncologie-cancérologie (17 molécules), la neurologie, la pneumologie, la dermatologie l’hématologie et les maladies infectieuses.

En France, c’est la HAS qui statue pour donner un avis favorable à un accès dérogatoire précoce, selon quatre critères cumulatifs : le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes ; il n'existe pas de traitement approprié disponible ; la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ; le médicament est présumé innovant.

L’Hexagone tire son épingle du jeu

Contrairement aux idées reçues, il ressort de l’étude que la France est compétitive. Quarante-deux des 50 médicaments innovants (soit 85 %) ont fait l’objet d’un accès dérogatoire précoce, ce qui a permis aux patients en situation d’impasse thérapeutique de bénéficier de ces molécules. Ce point distingue l’Hexagone de l’Allemagne (aucune molécule), de l’Italie (21 molécules) et de l’Angleterre (huit molécules). L’Espagne s’en tire mieux (45 médicaments par accès dérogatoires nominatifs).

En France, l’accès précoce dit « populationnel » (accordé à 32 médicaments sur 50) a permis de mettre à disposition les produits en moyenne 71 jours avant leur autorisation de mise sur le marché (AMM) et 37 jours avant cette AMM en médiane. Soit un accès anticipé quatre fois plus rapide pour les patients par rapport à la procédure habituelle. Cet accès est de 176 jours en Angleterre, 178 jours en Espagne et 196 jours en Italie.

Les délais entre l’AMM et le premier accès sont ainsi considérablement réduits en France et en Espagne, pays qui comptent le plus de produits avec accès dérogatoires, devant l’Allemagne. Le délai d’accès médian devient négatif en Espagne et en France, c’est-à-dire antérieur à l’AMM, respectivement de - 62 et de - 15 jours.

Autre enseignement : le dispositif français permet de réduire encore les délais d’accès notamment pour les médicaments innovants (ASMR II ou III) : 28 jours avant l’AMM (délai médian), contre cinq jours avant l’AMM pour les autres médicaments.

Financement exclusivement public

Cet accès est facilité par le mode de financement public que propose la France, qui repose exclusivement sur l’Assurance-maladie. Les dépenses remboursables des 50 produits de l’échantillon s’élèvent à 3,9 milliards d’euros en 2023 (hors remises). Avec une croissance annuelle moyenne des dépenses de 52 % sur la période, ces médicaments récents contribuent pour un tiers à la croissance des dépenses remboursables de l’ensemble des médicaments en 2023. Les produits en oncologie représentent un tiers des dépenses et ont vu leurs dépenses multipliées par cinq en quatre ans.