Découverte capitale selon la FDA pour un produit de Genzyme (Sanofi)

Le marché des maladies orphelines connaît de réelles innovations thérapeutiques. En témoigne l’olipudase alpha développée par Genzyme (Sanofi) qualifiée par la Food and Drug Administration de découverte capitale. Cette enzymothérapie substitutive soulève donc de sérieux espoirs dans la maladie de Nieman-Pick de type B. Cette affection se caractérise par un déficit en sphyngomyélinase acide. Ce qui provoque une surcharge des cellules en sphingomyéline, à l’origine des symptômes de la maladie. A l’heure actuelle, il n’existe pas de traitement approuvé. Or, l’olipudase alpha permettrait d’éliminer la sphingomyéline. Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement approuvé pour les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type B. Cette reconnaissance de la FDA repose sur les résultats d’une étude de phase 1b présentées lors d’un congrès en février dernier. Le développement devrait donc s’accélérer avec le recrutement de jeunes patients dans une étude de phase I/II pédiatrique. L’inclusion d’adultes dans une étude de phase II/III est programmée au second semestre 2015.