VOLET « ACCOMPAGNEMENT DU PATIENT »
Les Cahutes de Louise, un répit pour les jeunes malades et leur famille
Offrir un répit « en cahute » dans un site exceptionnel à de jeunes malades (de 0 à 25 ans) et leur famille, c’est le projet de Camille Verduzier, qui se concrétise depuis 2023 en Centre-Val de Loire et en Île-de-France. De Fontainebleau à Chambord, les Cahutes de Louise, association qu’elle a créée en 2022 à la suite du décès de sa fille, proposent des séjours courts avec un accès aux activités des sites (visites, spectacles…).
À chaque implantation, deux « tiny houses » (quatre personnes chacune) sont mises à disposition, ainsi qu’une cahute « serre » (salle de jeux et de rencontre). Pour bénéficier de ces séjours gratuits, les familles, souvent en situation de précarité, adhèrent à l’association (20 euros).
L’initiative a une vocation régionale, à proximité d'un hôpital référent et du domicile des familles. L’association collabore déjà avec l'hôpital pédiatrique de Clocheville, à Tours, et la Fondation Santé service, prestataire de l’hospitalisation à domicile (HAD) de l'hôpital Gustave-Roussy et de l’Institut Curie. Les médecins des enfants concernés valident le séjour. Les premières cahutes d’Île-de-France, ouvertes en septembre 2024, permettent ainsi l’HAD.
En 2023, 30 familles ont ainsi passé quelques jours en cahute à Chambord, Chenonceau ou encore Amboise. En 2024, l’objectif est d’accueillir 80 familles. « Ce séjour à quatre est une vraie parenthèse », témoigne Pascale, mère de Malaya, 13 ans, qui a séjourné à Amboise. « Ça aide les familles à avancer », ajoute Anouk, mère d’Annabelle, 5 ans, accueillie à Candé.
L’association, qui a l’ambition de s’implanter dans d’autres régions, prépare une étude clinique avec l’équipe de recherche QualiPsy de l’université de Tours pour mesurer les bénéfices de ces séjours pour les enfants, les parents et la fratrie.
Coup de cœur : On est là, une association qui accompagne les adolescents atteints de cancer
Afin de rompre l’isolement des adolescents et jeunes adultes (AJA) atteints de cancer, l’association On est là leur offre un accompagnement gratuit conçu par d’anciens malades. Les rencontres régulières entre pairs, les groupes de parole avec psychologues et les activités ludiques et sorties culturelles proposées s’inscrivent dans une approche communautaire de pair-accompagnement. Quelque 200 patients bénéficient chaque année de ce programme. L’association dispose d’antennes à Lyon, Bordeaux, Marseille, Lille et Paris, en lien avec les principaux acteurs de la prise en charge des AJA en France : les Instituts Curie et Gustave-Roussy à Paris, la Ligue contre le cancer à Lille, le centre Léon-Bérard et l’hôpital Lyon-Sud pour Lyon, l’hôpital Pellegrin et le centre Bergonié à Bordeaux.
VOLET « TRAVAUX DE RECHERCHE »
Équipe MMAAD d’Alexandre Puissant : vers des thérapies ciblées dans la leucémie aiguë myéloïde
Alexandre Puissant, directeur de recherche à l’Inserm et chef de l’équipe MMAAD (Molecular Mechanisms of Acute Myeloid Leukemia Development), est récompensé pour ses travaux de recherche fondamentale et translationnelle sur les leucémies aiguës myéloïdes (LAM), au pronostic encore défavorable. L’équipe MMAAD a pu identifier des cibles thérapeutiques majeures grâce à des approches de criblage à grande échelle chez la souris, une innovation qui accélère significativement l'étape préclinique de validation des candidats thérapeutiques. En parallèle, les chercheurs ont décrit des réseaux génétiques interactifs entre des gènes candidats et des voies de signalisation et métaboliques majeures impliquées dans la progression et la chimiorésistance des leucémies. La cartographie de ces réseaux et des conséquences physiologiques de leur perturbation ouvre de nouvelles perspectives pour comprendre les mécanismes sous-jacents de ce cancer hématologique. Une avancée majeure vers le développement de thérapies ciblées.
Ainsi, l’équipe d’Alexandre Puissant a élaboré des schémas thérapeutiques optimisés à partir d’agents pharmacologiques déjà existants ou de molécules générées en laboratoire. Administrés simultanément ou séquentiellement, les médicaments identifiés ont été testés et validés en préclinique chez la souris. Deux essais cliniques sont en cours avec pour objectif d'améliorer les traitements existants et d'offrir de meilleures chances de rémission et de survie.
Le premier, de phase 1-2 et entrepris avec l’hôpital Saint-Louis (AP-HP), évalue l’efficacité et l’innocuité de la sulfasalazine (déjà utilisée pour le traitement de la maladie inflammatoire chronique de l'intestin et d'autres maladies immunitaires), en combinaison avec la chimiothérapie intensive chez les patients âgés atteints de LAM en échec thérapeutique. La seconde étude clinique porte sur un inhibiteur de la protéine VCP, développé par le laboratoire pharmaceutique américain Cleave Therapeutics, qui a prouvé son efficacité in vivo sur des modèles murins syngéniques et dérivés de patients. Cet essai de phase 1 multicentrique est mené chez des patients atteints de LAM réfractaire ou en rechute après chimiothérapie intensive.
VOLET « MÉDICAMENT »
Catégorie Thérapeutique ambulatoire : Opzelura, une crème dans le vitiligo
Opzelura (ruxolitinib) est un traitement de première intention du vitiligo non segmentaire avec atteinte faciale de l’adulte et de l’adolescent de plus de 12 ans. C’est le premier inhibiteur des Janus kinases (JAK) en topique. Après une autorisation de mise sur le marché (AMM) obtenue en avril 2023, la Haute Autorité de santé (HAS) s’est prononcée en faveur d’un taux de remboursement à 65 % et la prise en charge est effective depuis juillet 2024 après plusieurs mois de prise en charge en accès direct. Le vitiligo est une maladie fréquente (1 % de la population) et responsable d’une altération de la qualité de vie.
La preuve de la supériorité du ruxolitinib en crème à 15 mg/g par rapport au placebo a été apportée dans deux études de phase 3, de même protocole (TRuE-V1 et TRuE-V2), randomisées, en double aveugle, avec comme critère de jugement principal la repigmentation faciale sur au moins 75 % de la surface du visage (F-VASI75). L’efficacité a aussi été vérifiée sur les critères de jugement secondaires, notamment la repigmentation quasi complète faciale sur plus de 90 % de la surface du visage (F-VASI90) et celle sur le reste du corps (T-VASI50). Le profil de tolérance est marqué principalement par des réactions au site d’application du type acné et prurit. La HAS a considéré le service médical rendu important et l’amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV).
Opzelura est un médicament de prescription réservée aux médecins spécialistes (PRS) en dermatologie et nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement (SPT). La dose recommandée est une fine couche de crème appliquée deux fois par jour sur les zones dépigmentées et la zone traitée ne doit pas dépasser 10 % de la surface corporelle (soit 10 fois la taille d’une main). Chez les adolescents (12-17 ans), la posologie est la même que chez l’adulte.
Catégorie Maladies rares : Camzyos, premier médicament spécifique de la CMH
Camzyos (mavacamten), du laboratoire Bristol Myers Squibb, est un traitement de seconde intention de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) de l’adulte avec des symptômes de stade II-III de la classification NYHA (New York Heart Association), persistants malgré un traitement de fond par bêtabloquants, inhibiteurs calciques et/ou disopyramide. Camzyos, qui a été approuvé en juin 2023 par l’Agence européenne des médicaments, a bénéficié d’une autorisation d’accès précoce pour cette indication en novembre 2023 jusqu’à son remboursement (à 65 %) par la Sécurité sociale en juillet 2024.
Le mavacamten est le tout premier inhibiteur allostérique sélectif et réversible de l’ATPase de la myosine cardiaque (first-in-class), il est donc le premier à cibler spécifiquement un mécanisme physiopathologique de la CMHo. Cette pathologie d’origine génétique touche au moins un adulte sur 500 et se manifeste, via des modifications structurelles et moléculaires, par une gêne à l’éjection du sang dans l’aorte. Les patients atteints présentent une dyspnée d’effort et une diminution du débit cardiaque, et sont à risque de mort subite par arythmie ventriculaire.
Camzyos améliore significativement l’évolution de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive, potentiellement sévère et pour laquelle les options thérapeutiques sont restreintes
Annick Tibi, présidente du jury des volets Médicament et Travaux de recherche
L’étude Explorer-HCM a montré une supériorité significative du mavacamten par rapport au placebo avec une diminution de l’obstruction et une amélioration des symptômes chez les patients atteints. Une autre étude, Valor-HCM, a également témoigné de l’efficacité du mavacamten dans une cohorte de patients éligibles à une ablation septale pour le traitement de leur CMHo, puisque dans le bras en ayant bénéficié, seulement 18 % des patients sont restés éligibles à la chirurgie (contre 77 %).
VOLET « E-SANTÉ »
Catégorie Petites entreprises : pOpmètre, un dispositif pour mesurer la rigidité artérielle
La rigidité artérielle (artériosclérose) reflète les lésions macrovasculaires, ce qui en fait un biomarqueur essentiel et indépendant du risque de maladies cardiovasculaires. La mesurer de manière non invasive, c’est ce que vise l’entreprise Axelife à travers son dispositif médical de classe IIa, pOpmètre. L’outil utilise la photopléthysmographie, un gold standard pour mesurer la vitesse d’onde de pouls doigt-orteil et ainsi évaluer la rigidité artérielle. À partir des données mesurées, pOpmètre est capable de calculer l’âge artériel et d’estimer le risque de maladies cardiovasculaires à l’aide d’algorithmes spécifiques.
Le jury a été impressionné par la capacité de pOpmètre à identifier précocement les patients à risque, offrant un bénéfice majeur en facilitant les changements de comportement pour une meilleure prévention
Dr Didier Mennecier, président du jury du volet e-santé
Avec plus d’une trentaine de publications à son effectif, pOpmètre a amplement prouvé son intérêt clinique. Le dispositif médical a démontré une précision de mesure comparable aux méthodes plus invasives comme le SphygmoCor ou l’échographie Doppler carotidienne. Contrairement à ces deux techniques, la mesure est réalisable en consultation classique, hors milieu hospitalier ou centre spécialisé. Le médecin peut l’utiliser au cours d’une consultation, en complément d’autres paramètres, et ainsi suivre régulièrement la santé artérielle de ses patients. La photopléthysmographie est par ailleurs une technique aisément reproductible et non opérateur-dépendante : la mesure peut être déléguée à un autre professionnel de santé. En identifiant au plus tôt les personnes à risque, avant même l’apparition de symptômes, les médecins peuvent intervenir précocement avec des mesures hygiénodiététiques ou un traitement médical.
Le dispositif pOpmètre est utilisé dans plus de 20 pays. En France, ce sont plus de 400 établissements qui en sont équipés : hôpitaux, cliniques, centres de santé, maisons de santé pluridisciplinaires, cabinets libéraux de généralistes et divers spécialistes.
Coup de cœur : Tomo, une plateforme pour échanger avec les patients aidants
Dans la catégorie Petites entreprises, Tomo est une plateforme permettant aux patients d’échanger avec d’autres patients, aidants et formés, de manière sécurisée et anonyme. À travers la visioconférence, le téléphone, les messages, les premiers peuvent se renseigner sur le vécu de leur pathologie, trouver un soutien personnalisé et rompre l’isolement. Tomo propose des services pour les établissements de santé, les associations de patients, les mutuelles, les communautés professionnelles territoriales de santé et les laboratoires pharmaceutiques. « Le jury a été impressionné par l’impact significatif de Tomo sur le bien-être émotionnel des patients et par son potentiel à transformer le système de soins grâce à la pair-aidance », selon le Dr Didier Mennecier, président du jury du volet « E-santé ».
Catégorie Grandes entreprises : AirGenious améliore l’observance des patients avec un appareil de PPC à domicile
Éviter le décrochage des patients atteints de syndrome d’apnée du sommeil et traités par un appareil de pression positive continue (PPC) à domicile, tel est l’objectif du système AirGenious (entreprise Linde Homecare France). Cet outil s’appuie sur l’IA pour prévoir l’observance à 28 jours des patients pris en charge via le télésuivi et la télésurveillance. Cette prévision permet au prestataire de santé à domicile de « mener des actions proactives personnalisées afin de garantir une meilleure adhérence au traitement ». L’entreprise estime en effet que seuls 80 % des patients traités ont une observance supérieure à quatre heures en moyenne par nuit en France (seuil de bénéfices).
Dans le cadre du télésuivi des patients, des données sont collectées automatiquement et quotidiennement. L’algorithme d’AirGenious établit alors un prévisionnel d’observance. Un arbre décisionnel permet ensuite de déployer des interventions personnalisées sous forme de SMS, notifications, appels, visio, voire visites par le prestataire de santé à domicile Linde Homecare France. L’entreprise précise ainsi qu’après 12 mois d’implémentation, près de 16 750 interventions ont été effectuées vers plus de 7 000 patients (54 % par SMS, 17 % d’appels, 18 % de visites…). Des interventions qui ont permis de limiter les décrochages (20,6 % des patients bénéficiant d’AirGenious versus 21,4 % du groupe témoin) mais aussi d’augmenter la patientèle avec plus de quatre heures d’utilisation en moyenne par nuit (88,5 % des patients bénéficiant d’AirGenious versus 84,1 %).
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