C’est une bonne nouvelle pour les adolescents et adultes atteints de mucoviscidose. Deux traitements innovants de cette maladie génétique - qui touche 6 000 personnes en France et concerne 200 nouvelles naissances chaque année - vont être remboursés à 100 % par l’Assurance maladie. Une mesure qui leur permettra d'arriver dans les pharmacies de ville « dans les prochains jours », comme l'a annoncé mardi le ministère des Solidarités et de la Santé à l’issue de négociations sur le prix de ces spécialités avec leur fabricant, le laboratoire Vertex.
Les produits concernés sont Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Symkevi® (tezacaftor/ivacaftor), deux modulateurs de la protéine CFTR - mutée chez les patients atteints de mucoviscidose et à l'origine de l'épaississement des sécrétions muqueuses et des symptômes de la maladie. En pratique, ces deux médicaments sont indiqués comme traitement de fond à prescrire d'emblée, en association avec Kalydeco® (ivacaftor), aux malades âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d'une mutation à fonction minimale de ce même gène.
Leur mise à disposition était très attendue, notamment du côté des associations de patients. Car bien que les spécialités Kaftrio et Symkevi aient respectivement reçu une AMM européenne en août 2020 et en octobre 2018, ces médicaments tardaient à arriver en France, faute d’accord sur leur prix. Et ce malgré l’octroi par la HAS d'une ASMR (amélioration du service médical rendu) de niveau II pour Kaftrio et de niveau III pour Symkevi. D'après la Commission de la transparence de la HAS, Kaftrio a en effet démontré de façon « robuste » sa bonne tolérance (dans les essais, le traitement a été abandonné dans 1 % des cas pour des effets indésirables en particulier cutanés ou hépatiques) et surtout sa capacité à améliorer le VEMS et la qualité de vie des malades de près de 15 % et 20 points, respectivement. De même, Symkevi a montré qu'il présentait un profil de tolérance « acceptable » ainsi qu'une efficacité thérapeutique permettant d'améliorer le VEMS de 4 %.
L’Académie de médecine s’alarme du désengagement des États-Unis en santé
Un patient opéré avant le week-end a un moins bon pronostic
Maladie rénale chronique : des pistes concrètes pour améliorer le dépistage
Covid : les risques de complications sont présents jusqu’à trente mois après hospitalisation