Des chercheurs sont parvenus pour la première fois à traiter une maladie héréditaire avec une technique d'édition génétique chez des souris de laboratoire, ouvrant potentiellement la voie à un traitement similaire chez les humains, selon les résultats préliminaires de ces travaux publiés jeudi dans la revue américaine Science. Trois groupes de recherche ont indépendamment pu restaurer les fonctions normales des muscles chez des rongeurs affectés par l'équivalent de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Les chercheurs ont utilisé la technique dite CRISPR-Cas9, développée en 2012 pour corriger des défauts de l'ADN. Simple et peu couteuse, primée par Science comme l'invention de l'année 2015, CRISPR démontre son potentiel pour corriger certaines anomalies génétiques après la naissance.
La dystrophie musculaire de Duchenne se traduit par une dégénérescence progressive et irréversible des muscles y compris le coeur, l'organisme ne pouvant pas produire la protéine dystrophine. Or les chercheurs sont parvenus grâce à la technique d'édition du génome à restaurer le fonctionnement des gènes qui permettent de la produire. Cette avancée "marque le premier succès de cette technologie d'édition de l'ADN dans le traitement d'une maladie génétique chez un mammifère vivant entièrement développé, avec une stratégie qui peut potentiellement être appliquée pour une thérapie humaine", écrivent les auteurs d'une des trois études.
CRISPR est néanmoins très controversée vu sa capacité à modifier l'héritage génétique des futures générations si elle est utilisée sur des cellules reproductrices et les embryons humains. "Cette dernière intervention sur des cellules embryonnaires humaines suscite à juste titre d'énormes inquiétudes étant données ses implications éthiques", admet Charles Gersbach, professeur adjoint d'ingénierie biomédicale à l'Université Duke (Caroline du Nord) et l'un des principaux auteurs de l'une des études. "Mais utiliser CRISPR pour corriger des mutations génétiques dans les tissus affectés des patients ne fait pas débat et ces trois études très prometteuses montrent que c'est possible", ajoute-t-il, soulignant néanmoins qu'il reste encore "un travail considérable à faire pour aboutir à une thérapie humaine et démontrer son innocuité".
Les chercheurs ont utilisé la technique dite CRISPR-Cas9, développée en 2012 pour corriger des défauts de l'ADN. Simple et peu couteuse, primée par Science comme l'invention de l'année 2015, CRISPR démontre son potentiel pour corriger certaines anomalies génétiques après la naissance.
La dystrophie musculaire de Duchenne se traduit par une dégénérescence progressive et irréversible des muscles y compris le coeur, l'organisme ne pouvant pas produire la protéine dystrophine. Or les chercheurs sont parvenus grâce à la technique d'édition du génome à restaurer le fonctionnement des gènes qui permettent de la produire. Cette avancée "marque le premier succès de cette technologie d'édition de l'ADN dans le traitement d'une maladie génétique chez un mammifère vivant entièrement développé, avec une stratégie qui peut potentiellement être appliquée pour une thérapie humaine", écrivent les auteurs d'une des trois études.
CRISPR est néanmoins très controversée vu sa capacité à modifier l'héritage génétique des futures générations si elle est utilisée sur des cellules reproductrices et les embryons humains. "Cette dernière intervention sur des cellules embryonnaires humaines suscite à juste titre d'énormes inquiétudes étant données ses implications éthiques", admet Charles Gersbach, professeur adjoint d'ingénierie biomédicale à l'Université Duke (Caroline du Nord) et l'un des principaux auteurs de l'une des études. "Mais utiliser CRISPR pour corriger des mutations génétiques dans les tissus affectés des patients ne fait pas débat et ces trois études très prometteuses montrent que c'est possible", ajoute-t-il, soulignant néanmoins qu'il reste encore "un travail considérable à faire pour aboutir à une thérapie humaine et démontrer son innocuité".
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