Malgré la crise sanitaire, la Haute Autorité de santé (HAS) est parvenue à maintenir la mise en œuvre de son plan d’action pour l’évaluation des médicaments, présenté en janvier dernier.
« L’ensemble de la chaîne a fonctionné », indiquait le Pr Christian Thuillez, président de la Commission de la transparence de la HAS, lors d’une conférence de presse le 19 juin, soulignant que le nombre et la qualité des dossiers déposés « sont encourageants ».
265 avis rendus et des avancées majeures
« Pendant le confinement, près de 100 dossiers ont été instruits selon des critères de priorisation », poursuit celui qui quittera ses fonctions fin juin. Depuis janvier, la Commission de la transparence a rendu 265 avis, dont 68 procédures d’instruction complète (PIC) et 12 dossiers particulièrement innovants.
Parmi ces produits de santé à haut niveau de progrès, le vaccin Ervebo contre le virus Ebola, « d'une efficacité majeure », souligne le Pr Christian Thuillez, a reçu une amélioration du service médical rendu de niveau I (ASMR I). Un traitement dans la mucoviscidose, le Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), et un autre dans la bêta thalassémie, le Zynteglo (betibéglogène autotemcel), qui permet d’éviter les transfusions sanguines, ont également reçu une ASMR modérée, de niveau III.
Ces nouveaux médicaments prometteurs concernent également l’oncologie avec un anticancéreux de première ligne contre le carcinome rénal avancé, le pembrolizumab, ou l’infectiologie avec un antibiotique de dernier recours contre certaines entérobactéries résistantes aux autres traitements, le Vaborem (méropénème/vaborbactam).
Ces dossiers ont bénéficié des nouvelles procédures mises en place par la HAS pour accélérer la mise à disposition des médicaments, « au bénéfice des patients, insiste la Dr Lise Alter, directrice de l’évaluation médicale, économique et de santé publique, depuis mai dernier. Accélérer l’accès à l’innovation tout en distinguant les traitements qui constituent des innovations majeures des simples nouveautés, c’est tout le sens du plan mis en œuvre depuis quelques mois ».
Un pari entre la HAS et les industriels
Certains pourront être revus avec l’apport de nouvelles données. Par exemple, « pour le Zynteglo, on manque de recul », souligne Mathilde Grande, cheffe du service Évaluation des médicaments à la HAS. Cette thérapie génique sera ainsi réexaminée quand des données à plus long terme seront disponibles.
La HAS a en effet initié des évaluations conditionnelles, à la suite du rapport de Dominique Polton sur la réforme de l'évaluation publié en 2015. Si le mécanisme doit encore être officialisé par décret, il permet déjà d’évaluer un médicament de manière provisoire, afin de réduire les délais de mise à disposition des innovations, pour les pathologies graves qui ne bénéficient d’aucun traitement.
« C’est un pari entre la HAS et l’industrie, explique le Pr Christian Thuillez. Le médicament est mis à disposition mais, dans les deux à trois ans, l’industriel doit fournir des résultats complémentaires pour confirmer l’évaluation ». Ce second examen pourra aboutir à une dégradation de l’évaluation, si les résultats ne sont pas au rendez-vous.
C’est ce qui est arrivé à deux traitements en cancérologie, l’avelumab (dans le traitement du carcinome à cellules de Merkel métastatique) et le crizotinib, dans le CBNPC (cancer bronchique non à petites cellules). Les évaluations accordées devaient être confirmées par des données comparatives qui n’ont pas été fournies.
Des patients associés à l'évaluation
Quant au daratumumab, ce médicament associé au protocole VMP (bortézomib, melphalan et prednisone) en première ligne du myélome multiple chez les patients non éligibles à la greffe « a vu passer son ASMR de IV à III, en moins d’un an, sur la base du gain désormais démontré sur la survie des patients par de nouvelles données », indique la HAS.
Le réexamen de ces évaluations conditionnelles permet ainsi d’intégrer des données en vie réelle. L’évaluation de la qualité de vie des patients est devenue « un enjeu majeur » et « une priorité absolue », précise Christian Thuillez : « avec des développements et des mises à disposition très rapides, nous avons besoin de compléter les données avec des évaluations en vie réelle ». Pour concrétiser cette nouvelle approche, des représentants des associations de patients siègent désormais au sein de la Commission de la transparence et disposent d’un droit de vote.
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