On s'attendait à ce qu'elles soient récompensées par le prix Nobel de Médecine, et c'est finalement en chimie que l'Académie Nobel a couronné la Française Emmanuelle Charpentier et l'Américaine Jennifer Doudna, pour la découverte de la technologie CRISPR-Cas9, aussi appelé ciseau moléculaire. C'est la seconde fois, de toute l'histoire des Prix Nobel, qu'un binôme de femmes est récompensé, après le Prix Nobel attribué à Élizabeth Blackburn et Carol Greider.
L'endonucléase CRISPR-Cas9 est capable de découper avec précision l'ADN au niveau d'un site précis, reconnu par un brin d'ARN intégré. Cette technologie a eu un impact décisif dans l'édition du génome et la recherche sur la thérapie génique. Elle est également utilisée pour la mise au point de thérapies innovantes contre les cancers telles que les nouvelles générations de CAR-T cells.
Chercheuse globe-trotter
Formée à l'Institut Pasteur puis à l'université Pierre et Marie Curie, Emmanuelle Carpentier a été post-doctorante dans plusieurs universités américaines avant de revenir en Europe (université de Vienne, puis d'Umeå, faculté de médecine de Hanovre et centre de recherche sur les infections de Brunswick en Allemagne). En 2015, elle est nommée directrice de l'Institut Max-Planck d'infectiologie.
À l’origine, elle étudiait les bactéries Streptococcus pyogènes, ou streptocoques de groupe A. Elle a alors découvert une nouvelle molécule, la tracrRNA, impliquée dans la défense immunitaire des bactéries contre les bactériophages. En 2011, elle commence une collaboration fructueuse avec Jennifer Doudna, une biochimiste expérimentée dans les manipulations de l'ARN. Ensemble, elles parviennent à recréer le ciseau génétique de la bactérie sur leur paillasse puis à le reprogrammer.
Sous leur forme naturelle, les ciseaux moléculaires reconnaissent l'ADN des virus bactériens. Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna sont parvenues à les reprogrammer pour qu'ils ciblent une séquence prédéterminée. En l'occurrence, elles décident de leur faire reconnaître les séquences palindromiques découvertes quelques années plus tôt par l'Espagnol Francis Mojica : les CRISP (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).
« Il y a un pouvoir énorme dans cet outil génétique qui nous affecte tous », a commenté Claes Gustafsson qui préside le comité Nobel, qui estime que CRISPR-Cas9 n'a pas seulement « révolutionné la science fondamentale », mais aussi « ouvert la voie à des nouveaux traitements médicaux ».
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