« Votre fille a un cancer, c'est extrêmement grave, et nous ne savons pas la guérir », Valérie Blanc a entendu cette phrase il y a 7 ans, et ne veut plus que d'autres parents l'entendent.
« À l'heure où se développent des innovations thérapeutiques pour les adultes, notamment à travers l'immunothérapie et la médecine de précision, n'oublions pas les enfants », interpelle-t-elle. C'est en hommage à sa fille, morte à l'âge de 14 ans d'un glioblastome, qu'elle mène « la guerre », à la tête de l'association Imagine for Margo, contre tous les cancers pédiatriques. Son objectif : favoriser la recherche de traitements anticancéreux spécifiques pour les enfants qui, du fait du peu d'essais cliniques pédiatriques, restent « trop rares ». Un objectif qui, à travers le lancement officiel du programme AcSé-ESMART, se concrétise.
Dix molécules à tester
Ce projet européen, financé à hauteur d'un million d'euros par l'association et du même montant par l'Institut national du cancer (INCa), constitue le premier essai clinique entièrement dédié aux cancers pédiatriques. S'intégrant au programme AcSé (pour Accès sécurisé aux thérapies ciblées innovantes) coordonné par l'INCa, il vise à accélérer l'accès à l'innovation thérapeutique pour les enfants et les adolescents avec pour ambition de « doubler en deux ans le nombre de nouveaux médicaments » proposés aux jeunes patients, en fonction du portrait moléculaire de leur tumeur.
En pratique il s'agira de tester 10 molécules innovantes (thérapies ciblées et/ou immunothérapies, seules ou en association), au cours d’un seul et même essai clinique. Piloté par l'Institut Gustave Roussy, il sera conduit au sein des six centres pédiatriques labellisés par l’INCa pour les essais de phase précoce (CLIP) et inclura 260 enfants en échec thérapeutique sur trois ans. « Ainsi, en fonction du profil moléculaire de leur tumeur, les enfants en situation d’échec thérapeutique bénéficieront d’un accès sécurisé, sur l'ensemble du territoire national, à une ou plusieurs molécules parmi un panel de traitements médicamenteux mis à disposition par plusieurs firmes pharmaceutiques », expliqué Natalie Hoog-Labouret, responsable de la mission AcSé à l’Institut. À savoir, les laboratoires pharmaceutiques Astra Zeneca, Novartis et BMS mettront ainsi à disposition et distribueront leurs molécules gratuitement aux établissements dans lesquels sera conduit l'essai.
1re cause de décès par maladie chez l'enfant
« Les enfants ne sont pas des adultes miniatures. Le design unique de cet essai va leur permettre d'avoir accès à un panel d'innovations de manière précoce et dans le cadre sécurisé d'une étude clinique », a insisté de son côté le Dr Birgit Geoerger, onco-pédiatre à Gustave Roussy et coordinatrice de ce programme. 1 700 nouveaux cas de cancers sont diagnostiqués chaque année en France chez des enfants, 800 chez des adolescents (13-18 ans). À l'échelle nationale, les cancers pédiatriques représentent la première cause de décès par maladie chez l'enfant. L'essai AcSé-ESMART est également promu dans le cadre du réseau européen ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer). Il s’inscrit dans la continuité du projet MAPPYACTS, cofinancé par la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer. Ce programme lancé en décembre 2015 vise à identifier les anomalies moléculaires de plus de 300 enfants ayant un cancer en échec thérapeutique en vue de leur proposer de nouveaux médicaments adaptés dans des essais cliniques de phase précoce.
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