CETTE ÉTUDE chinoise est la première à fournir des données à long terme pour la bithérapie ATRA/ATO dans cette forme très particulière de leucémie aiguë myéloïde. Sur les 85 patients suivis pendant soixante-dix mois, quatre-vingts patients (94,1 %) sont entrés en rémission complète. Cinq patients sont décédés de manière prématurée, trois d’une hémorragie cérébrale, un d’un syndrome de l’acide rétinoïque et le dernier d’une coagulation intravasculaire disséminée. Seuls quatre patients ont rechuté au cours du suivi. À cinq ans, la survie sans rechutes était ainsi de 89,2 % ± 3,4% pour l’ensemble des patients et de 94,8 % ± 2,5% pour ceux entrés en rémission complète ; de même la survie globale était respectivement de 91,7 % ± 3% et de 97,4 % ± 1,8%. L’équipe de Zhu Chen a également montré que le pronostic n’était pas infuencé par le nombre initial de globules blancs, l’existence de mutations FLT3 et le type de transcrit PML-RAR alpha, cette protéine chimérique issue de la translocation pathogène t (15-17).
Pas de cancer secondaire observé.
La toxicité de l’association était moindre que si chaque molécule était administrée isolément. Aucun effet secondaire grave n’a été observé, en particulier pas de cardiotoxicité ni hépatotoxicité graves. Alors que l’arsenic est cancérigène, aucun cancer secondaire, en particulier cutané, n’a été observé. De plus, il a été mesuré qu’à vingt-quatre mois après la dernière dose d’ATRA/ATO, les concentrations urinaires de ce composant toxique étaient inférieures à la limite normale supérieure.
Ces résultats corroborent les études précédentes à court terme évaluant l’efficacité de la bithérapie. Alors que le taux de rechutes et résistances pour chaque molécule prise seule s’élève à 20-30%, l’association ATO/ATRA se révèle ainsi plus efficace par synergie. Il est à noter que les quatre patients ayant rechuté ont tous présenté en premier une atteinte du système nerveux central (SNC). Cet élément peut s’expliquer par le fait que la chimiothérapie passe assez mal la barrière hémato-encéphalique. Comme la leucémie du SNC est associée à une augmentation du taux de la protéine PML-RAR alpha, il pourrait être envisagé à l’avenir d’administrer une prophylaxie intrathécale en fonction du taux de ce marqueur spécifique.
Proc Natl Acad Sci USA, publication en ligne. Hu et coll.
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