C’est un jour rare, le 29 février (le 28, les années non bissextiles), qui a été choisi pour attirer l’attention sur les maladies... rares. Depuis trois ans, Eurordis, qui fédère au niveau européen les associations de patients atteints de ces pathologies, coordonne cette journée de sensibilisation qui, après avoir rassemblé plus une quinzaine de nations européennes, s’étend à l’échelle internationale (États-Unis, Amérique latine, Asie, Australie...). Cette année, une thématique a été retenue, un objectif même, celui de « construire des ponts entre malades et chercheurs ». Et pour démontrer qu’une collaboration entre ceux qui cherchent et ceux qui souffrent « n’est pas seulement possible mais nécessaire et fructueuse », Eurordis a mené une enquête, en partenariat avec le Centre de sociologie de l’innovation de l’École des Mines, auprès de 700 associations de malades en Europe (de 29 pays), afin de comprendre de quelle manière les patients et leurs familles aident la recherche et quels domaines de recherche sont prioritaires à leurs yeux.
Relation de confiance.
Quarante pour cent des organisations interrogées (soit plus de 300) ont répondu, « preuve qu’une communauté existe », souligne le Dr François Faurisson, conseiller scientifique pour Eurordis, qui a piloté l’enquête. « Un quart des associations ont plus de 20 ans, donc en gros la durée de vie professionnelle d’un scientifique et un autre quart a moins de 5 ans. Elles constituent ainsi un tissu social qui, d’un côté, a des racines profondes, de l’autre, assure sa relève. De nouvelles arrivent, se développent, acquièrent un budget et très vite donnent de l’argent. »
L’enquête a d’abord révélé une grande hétérogénéité de ces associations, avec une ancienneté, un nombre de membres, un budget, etc. très divers. Parmi elles, 37 % déclarent contribuer financièrement à la recherche. Plus de 70 % ont directement financé un projet ; la moitié ont soutenu l’acquisition d’équipements et des bourses pour de jeunes chercheurs. Certaines apportent une somme supérieure à leur propre budget, en organisant des collectes de fonds spécifiques pour la recherche. Au-delà de 10 ans d’âge, celles qui financent consacrent environ la moitié de leur budget à la recherche. En un an, ces associations (celles qui ont répondu à l’enquête) y auront consacré 13 millions d’euros (sans compter la somme récoltée par l’AFM, l’Association française contre les myopathies, grâce au Téléthon). La France est d’ailleurs en pointe au niveau des collectes, avec la Grande-Bretagne et les Pays-Bas. « Malades et chercheurs se sont petit à petit apprivoisés, analyse le Dr Faurisson. Les uns se battent pour récolter des fonds qu’ils confient aux autres dans une grande confiance. »
Mais le soutien des associations n’est pas seulement financier. Plus d’une sur deux déclare en effet soutenir la recherche en aidant à recruter ou tout du moins identifier des participants aux essais cliniques, puis en leur fournissant une information. « Elles clarifient auprès des patients les conditions d’entrée dans les protocoles, à l’écriture desquels elles participent d’ailleurs. À ce titre, leur aide est très précieuse, car elle évite les"années manquantes", quand des parents, trop impressionnés par l’équipe médicale ou qui ont raté deux rendez-vous qui tombaient mal par rapport au rythme scolaire n’osent pas se représenter. » Et puis, même petites, les associations sont toujours très au fait de la recherche fondamentale. « Elles passent beaucoup de temps sur Internet, à guetter ce qui sort, ce qui leur permet ensuite de solliciter les chercheurs. Ce sont des aiguillons, des facilitateurs de projets. Pourquoi ? Parce qu’ils ont la mort aux trousses, comme dit Laurence Tiennot-Herment (présidente de l’AFM) et qu’ils voient des avancées en recherche fondamentale qui ne se traduisent pas en clinique. Manque la recherche translationnelle. »
Chercher les chercheurs.
La grande attente des associations est d’ailleurs que soient menées de front la recherche fondamentale et la recherche thérapeutique. Et parmi les obstacles rencontrés par les associations figure, outre ceux spécifiquement liés aux maladies rares (peu de spécialistes, manque de reconnaissance de la maladie... ), un manque de coordination entre les scientifiques, chercheurs et cliniciens. « Les associations ne réclament pas seulement des moyens supplémentaires. On a dressé les chercheurs pour en faire des bêtes de concours et cela choque les patients. Mais à partir du moment où un chercheur a assisté à une réunion, il change du tout au tout son point de vue. Les patients vont chercher les chercheurs et la moitié des associations créent un comité scientifique. Ce serait d’ailleurs bien que le temps que les chercheurs consacrent aux associations soit reconnu. »
Par ailleurs, près d’une association sur trois participe à un« comité d’orientation institutionnel », ce qui reflète, aux yeux d’Eurordis, « à la fois la reconnaissance de leur légitimité représentative et leur désir de soutenir, y compris politiquement et par leur expérience de la maladie, les progrès de la recherche ».
Les associations ont également exprimé leur volonté de travailler en partenariat avec les institutions, sans vouloir s’y substituer. Si elles jouent le rôle de catalyseurs permettant l’initiative d’une recherche, elles compensent souvent dans des domaines délaissés par les autres financeurs de la recherche, constate Eurordis.
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