UN ESSAI américain de phase II conforte les promesses de cette voie thérapeutique chez les patients au-delà des possibilités médicamenteuses.
Cette thérapie génique consiste à introduire le gène de la décarboxylase de l’acide glutamique, GAD, de façon bilatérale dans le noyau subthalamique. Son vecteur est le virus associé à l’adénovirus 2 (AAV2), d’où la terminologie vecteur AAV2-GAD. L’objectif est de restaurer la production du neurotransmetteur GABA, dépendante et limitée par celle de l’enzyme GAD.
L’étude américaine parue dans « The Lancet Neurology » a inclus des patients de 30 à 75 ans, échappant à la dopathérapie et sevrés de traitement pendant 24 heures. Tous avaient un score UPDRS d’au moins 25. L’évaluation a été faite à six mois. Au total, 23 patients ont subi une chirurgie factice et 22 ont reçu le vecteur AAV2-GAD. Parmi eux, 21 et 16 sujets, respectivement, ont été inclus dans l’analyse finale. Celle-ci montre, sur le score UPDRS, une baisse de 8,1 points après thérapie génique et de 4,7 points dans l’autre groupe. Le score moteur s’est amélioré respectivement de 23,1 % contre 12,7 %. La tolérance a été bonne puisque la seule complication sévère enregistrée est indépendante de la chirurgie. Dans l’ensemble, il s’agit de céphalées et de nausées mineures à modérées. Des IRM réalisées chez tous les patients traités n’ont mis en évidence aucune lésion du noyau subthalamique.
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