La technologie CRISPR-Cas9 est-elle assez mature pour servir d'outil de thérapie génique dans les hémoglobinopathies héréditaires ? En novembre, la société Vertex Therapeutics a annoncé avoir traité 2 patients, un premier atteint de ß-thalassémie, et un second atteint de drépanocytose, avec une thérapie génique (CTX001) utilisant CRISPR/Cas9 pour intégrer le gène codant pour l'hémoglobine fœtale dans le génome de cellules souches hématopoïétiques autologues.
Philip Gregory, directeur médical de Bluebird Bio, reste prudent. « Des données publiées l'année dernière sur la souris suggèrent que la modification induite par CRISPR-Cas9 pourrait limiter la capacité des cellules souches hématopoïétiques à se maintenir sur le très long terme. »
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