Un traitement controversé contre la maladie de Charcot retiré aux États-Unis et au Canada

C’est un espoir qui s’évanouit dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’essai de phase 3 Phoenix testant la molécule AMX0035 du laboratoire Amylyx Pharmaceuticals se révèle non concluant. Compte tenu de la gravité de cette maladie qui reste aujourd'hui incurable, les autorités sanitaires américaines avaient choisi de l'approuver en 2022 sur la base d'un premier essai clinique plus petit, l’essai de phase 2 Centaur.

La SLA, ou maladie de Charcot, se traduit par une paralysie progressive des muscles qui rend peu à peu impossible de marcher, se nourrir, respirer ou parler, alors que le cerveau et les capacités intellectuelles restent intacts. Une fois le diagnostic posé, l'espérance de vie n'excède pas trois à cinq ans.

Un « moment difficile pour la communauté SLA »

« Amylyx a commencé le processus » pour « retirer volontairement les autorisations de vente » du traitement, l'AMX0035, en partenariat avec l'Agence américaine des médicaments (FDA) et Santé Canada, a déclaré l'entreprise pharmaceutique dans un communiqué.

Le traitement en question, commercialisé sous le nom de Relyvrio aux États-Unis et Albrioza au Canada, « ne sera plus disponible pour de nouveaux patients à partir d'aujourd'hui », a-t-elle ajouté.

Il s'agit d'un « moment difficile pour la communauté SLA », a reconnu dans un communiqué ses patrons, Joshua Cohen et Justin Klee. La molécule est toujours en évaluation dans la paralysie supranucléaire progressive dans l’essai de phase 3 Orion, précise le laboratoire.

L'autorisation de ce traitement aux États-Unis, mais pas en Europe, avait provoqué la colère des patients en France notamment. Les autorités sanitaires françaises l'avaient ensuite finalement approuvé en octobre 2023, sous conditions.