L’EMA approuve le premier traitement basé sur la thérapie cellulaire

Le Comité européen pour l’évaluation des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) vient de recommander l’autorisation de la mise sur le marché d’Holoclar (développée par la firme italienne Holostem), le premier traitement utilisant des cellules souches. Comme on aurait pu s’y attendre, il s’agit d’un traitement indiqué dans l’indication de la médecine régénératrice de l’œil, cet organe constituant un site où le risque de réaction immunitaire est moins important. C’est d’ailleurs dans l’indication du traitement de pathologies comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) que les meilleurs résultats ont jusqu’à présent été obtenus, et que les projets de thérapie cellulaire étaient les plus avancés.

Traiter les conséquences d’une blessure

Holoclar est conçu pour traiter les cas de déficit en cellules souches limbiques causés par des atteintes à la cornée de l’adulte. Les cellules souches limbiques sont nécessaires à la régénération de la cornée, et sont situées à la frontière entre la cornée et le blanc de l’œil. Suite à une brûlure ou une blessure physique, ces cellules peuvent être détruites et aboutir à un déficit qui affecte environ 3,3 personnes sur 100 000 dans l’Union européenne (UE).

Autogreffe

Les experts du CHMP se sont appuyés sur les recommandations du comité dédié aux thérapies innovantes (CAT) pour approuver Holoclar qui se présente sous la forme de tissus vivants composés de cellules souches prêtes à être transplantées dans l’œil, après résection de la partie endommagée de l’épithélium cornéen. Il est produit par le laboratoire à partir d’une biopsie réalisée dans les zones intactes de l’œil du patient. Les essais cliniques menés par Holostem attribuaient une efficacité de 80 %.