Sur un modèle animal de DMLA

Un essai de thérapie génique porteur d’espoirs

Publié le 16/12/2011
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UNE ÉQUIPE américaine* de Tufts (Boston) a injecté par voie sous-rétinienne chez un modèle animal un vecteur adénoviral exprimant un transgène. Cette injection a induit la création d’une forme humaine de protéine CD59 soluble (la protectine), non incluse dans la membrane des cellules, ainsi que la formation de MAC (pour complexe d’attaque de membrane) murin.

Les formes avancées de DMLA en effet se caractérisent par une néovascularisation choroïdale. L’activation du complément, qui joue à l’évidence un rôle significatif dans la survenue de l’affection, conduit à l’incorporation du MAC dans les membranes cellulaires, ce qui les détruit, libérant du MAC à des taux élevés dans les vaisseaux et l’épithélium pigmentaire. La protéine CD59 est un inhibiteur naturel du MAC.

La thérapie génique a ainsi freiné la néovascularisation choroïdienne et la mort cellulaire créées par des tirs laser, la croissance vasculaire étant diminuée de 62 % et le MAC de 52 %, et ce que la thérapie génique soit appliquée sous la rétine ou injectée dans le vitré.

Des études toxicologiques complètes, en particulier des perturbations systémiques éventuelles provoquées par l’inhibition du complément, sont bien sûr nécessaires avant que d’envisager de débuter des essais chez l’homme.

* PLoS ONE, avril 2011, vol. 6, n° 4, e19078.

 Dr B. B.

Source : Le Quotidien du Médecin: 9060