UNE ÉTUDE chez le macaque montre que le virus AAV8 est un vecteur prometteur pour les futurs essais de thérapie génique visant à corriger des affections héréditaires rétiniennes liées à une dégénérescence des photorécepteurs.
La thérapie génique pourrait être appliquée aux affections héréditaires dégénératives de la rétine qui sont principalement dues à la perte des photorécepteurs, parmi lesquelles figurent la plupart des formes de rétinite pigmentaire.
Une équipe de l’université de Pennsylvanie (Philadelphie) dirigée par les Drs James Wilson et Jean Bennett a en effet comparé chez le macaque les vecteurs virus adéno-associés de sérotype 2 (AAV2) et un nouveau virus adéno-associé de seconde génération (AAV8) découvert par l’équipe du Dr Wilson.
Les macaques (n = 14) ont reçu dans les deux yeux une injection sous-rétinienne de l’un ou l’autre des vecteurs AAV à différentes doses. Ces vecteurs portaient le transgène de la protéine verte fluorescente afin de visualiser quel vecteur et quelle dose pouvaient efficacement délivrer le gène marqueur aux cellules rétiniennes. Les chercheurs ont découvert que les vecteurs AAV2 et AAV8 sont aussi efficaces pour transduire l’épithélium pigmentaire rétinien, mais l’AAV8 est dix fois plus efficace pour transduire les cellules photoréceptrices. Les yeux des macaques sont très proches anatomiquement de ceux des humains. Dès lors, ces résultats prédisent que le nouveau vecteur AAV8 aurait les caractéristiques optimales pour sauver les photorécepteurs malades chez les humains.
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