En 2021, l’immense espoir d’un traitement par le pancréas artificiel, appelé aujourd’hui insulinothérapie automatisée en boucle fermée (BF), est à portée de main pour les enfants porteurs d’un diabète de type 1 (DT1) et leurs parents. C’est l’aboutissement d’une quinzaine d’années de recherches associant des diabétologues et des pédiatres, des ingénieurs, des industriels, des patients – dont des enfants et leurs parents – qui ont participé aux essais thérapeutiques. Nous rappelions, l’an dernier dans ces colonnes, les défis à relever pour faire face à l’épidémie persistante de DT1 chez l’enfant et au risque de complications.
Aujourd’hui, nous avons les systèmes de BF, les preuves d’efficacité apportées par les études pédiatriques, la prise de position des experts français, et les autorisations européennes. Tour d’horizon d’une réalité à portée de main.
Les systèmes. Trois systèmes en boucle fermée seront commercialisés ou sont attendus à partir de cette année en France chez les adultes porteurs d’un DT1 (lire p. 14), ils sont utilisables chez les enfants DT1 à partir de l’âge de six ans.
Les preuves d’efficacité. Les études pivot de plusieurs systèmes évalués en vraie vie en pédiatrie ont été publiées, dont la dernière est un essai randomisé contrôlé de quatre mois avec Tandem Control IQ, portant sur 101 enfants de 6 à 12 ans (1). Elles montrent une amélioration de l’équilibre glycémique (temps dans la cible + 11 % comme chez les adultes ; temps en hypoglycémie ; temps en hyperglycémie), permettant pour la première fois chez les enfants DT1 d’atteindre les objectifs thérapeutiques recommandés par les sociétés savantes internationales.
Ces résultats remarquables, notamment la nuit (voir figure), sont associés à une diminution du fardeau de la maladie pour les enfants et leurs parents. L’ensemble des effets bénéfiques glycémiques et de qualité de vie explique le haut niveau de satisfaction des familles. L’étude que nous menons en France (Free Life Kid AP), avec ce même système chez 120 enfants de même âge, durant neuf mois, confirme ces résultats (2), avec des taux exceptionnels d’observance à une nouvelle technologie, et de participation à un essai thérapeutique. En effet, une extension de l’étude se poursuit pour la troisième année dans cette cohorte, avec une satisfaction des familles très forte, et maintenue à long terme (lire encadré).
Les données pédiatriques recueillies en post-commercialisation aux États-Unis avec ce système, chez plus de 4 000 enfants, confirment également les résultats obtenus dans les essais pédiatriques (3).
Concernant les autres systèmes, l’évaluation en pédiatrie de Diabeloop est présentée pour la première fois lors du congrès de la Société francophone du diabète (SFD) 2021. Comme chez les adultes, le système 780 G de Medtronic est déjà là, dans des sites expérimentaux pilotes, en pédiatrie. D’autres, comme l’Omnipod 5 d’Insulet, sont en cours avec un essai pivot chez l’enfant aux États-Unis.
L’attente est forte pour utiliser la BF chez les enfants plus petits (moins de six ans), dont le diabète est instable. Des essais randomisés démarrent, dont les résultats sont attendus en 2022.
La prise de position des experts français. En 2020, pour préparer leur arrivée en France, la SFD, associée à l’Aide aux jeunes diabétiques (AJD) et à la Société française d'endocrinologie et diabétologie pédiatrique (SFEDP), a précisé les indications de la BF chez les adultes et les enfants, en a établi les règles de bon usage, et a rédigé des guides pour les soignants (4). Formation spécifique des équipes hospitalières pédiatriques et éducation thérapeutique des familles sont les clés de la réussite !
Les autorisations européennes étant obtenues en pédiatrie pour deux des systèmes (et chez l’adulte pour le troisième), la dernière étape est l’autorisation par la HAS en pédiatrie, puis les remboursements, dont les demandes sont en cours. Les équipes recevront les formations nécessaires pour être prêts à initier et suivre ces traitements selon le cahier des charges et l’organisation proposée par les sociétés savantes.
Exergue : Les taux d’observance et de participation aux essais thérapeutiques sont exceptionnels
Praticienne hospitalière émérite, hôpital Robert Debré, APHP, Paris
(1) Breton M et al. NEJM, 27 août 2020; 383:836-45
(2) Renard E et al. EASD 2020, OP 171
(3) Constantin A et al. ISPAD 2020, O 06
(4) MmM septembre 2020 ;14(5):S1-40
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