Mucoviscidose : nette amélioration de la santé des patients en 2022 avec le Kaftrio, mais des défis persistent

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Publié le 22/09/2023

Crédit photo : BURGER/PHANIE

Augmentation de la population de patients et de l’âge moyen, réduction significative du recours à la greffe, allègement des traitements… Dans le bilan 2022, l’association Vaincre la mucoviscidose, qui gère le registre de la maladie, observe « une nette amélioration de l’état de santé au global de l’ensemble de la population atteinte de mucoviscidose ».

L’âge moyen des 7 743 patients recensés est en hausse pour atteindre 25,2 ans contre 19 ans il y a dix ans. Et pour la première année, l’âge médian au décès passe la barre des 40 ans (40,8 ans), « soit un gain de plus de 10 ans en une décennie », relève l’association, soulignant toutefois que le nombre de décès est en hausse (56 décès contre 46 en 2021). En conséquence, la part des adultes dans la population vivant avec la mucoviscidose est passée de 48,5 % il y a dix ans à 62,5 % en 2022.

L’année 2022 est marquée par le déploiement de la trithérapie protéique Kaftrio (combinaison d'ivacaftor/tézacaftor/élexacaftor) du laboratoire américain Vertex. Ce traitement, délivré sous forme de comprimés à vie, réduit les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes en réparant les défauts de la protéine CFTR, causés par une mutation génétique.

Plus de la moitié des patients traitée avec Kaftrio

En 2022, plus de la moitié des patients (50,7 %) ont bénéficié de ce traitement. Et les effets sont visibles. Le recours à la greffe pulmonaire s’est réduit de manière « drastique » (de plus d’une centaine avant l’arrivée de Kaftrio à 23 en 2022). La santé respiratoire des malades s’est améliorée avec un volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) qui est passé de 82,3 % en 2021 à 84,5 %. De plus, le recours aux thérapeutiques à visée respiratoire recule (de 2 points pour l’aérosolthérapie et de près d’un point pour l’oxygénothérapie, notamment).

Si ses effets sont « spectaculaires », se félicitait David Fiant, président de Vaincre la Mucoviscidose, l’an dernier, une partie des patients ne peut pas en bénéficier : les malades dont le profil génétique rend inopérant le traitement et les patients transplantés.

Des défis persistent. Les complications digestives et hépatiques affectent davantage de patients, incitant à « poursuivre les efforts pour améliorer la prise en charge ». Autre préoccupation de Vaincre la mucoviscidose, la santé mentale des patients tend à se dégrader : 9,5 % des patients sont suivis pour dépression (contre 8,8 % en 2021). « Il reste encore à déterminer si ces tendances sont associées à des effets secondaires du nouveau modulateur de CFTR, Kaftrio, ou à des réactions paradoxales chez certains patients, qui se trouvent parfois démunis dans la construction de leur avenir », s’interroge l’association.

Surtout, le bilan souligne l’absence d’amélioration des patients greffés, voire leur détérioration en rasion de la survenue de comorbidités. Le diabète est notamment présent chez 69 % des personnes ayant subi une transplantation contre 15,9 % chez les patients non greffés, l’ostéopénie/ostéoporose chez 55,3 % (versus 12,3 %) et les cancers chez 8 % (versus 0,5 %), lit-on. Ces patients représentent les trois quarts des décès liés à la maladie. Ce sont « autant de signes qui démontrent l’importance de mettre l’accent sur le suivi des patients greffés, notamment pour une meilleure maîtrise de la dysfonction chronique du greffon pulmonaire », insiste l’association.