Exit les autorisations temporaires d’utilisation nominatives (ATUn), autorisations temporaires d’utilisation de cohorte (ATUc), et autres dispositifs d’accès dérogatoire aux médicaments normalement non autorisés ou indisponibles en France. Un décret paru avant-hier vient de dessiner les premiers contours d’une réforme de l’accès précoce ou compassionnel aux produits pharmaceutiques prévue par la Loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) 2021.
La France a été l’un des premiers pays, il y a plus de 25 ans, à créer des dispositifs d’accès dérogatoire aux médicaments, salués à la fois par les patients, les prescripteurs et les industriels, rappellent l’ANSM et le cabinet du ministre de la Santé. Toutefois, comme le souligne l’agence de sécurité, depuis la fin des années 1990 et pour répondre à l’évolution du profil des nouveaux médicaments, ces dispositifs ont dû être progressivement « enrichis », au point de devenir trop complexes. « En 2020, six mécanismes différents coexistaient, avec chacun ses critères d’accès, de sortie et de prise en charge », déplore l’ANSM.
Dans ce contexte, les institutions impliquées dans la mise à disposition des médicaments (ministère de la Santé, HAS, ANSM), en concertation avec l’Assurance maladie et les associations de patients, ont travaillé à une refonte du système d’accès dérogatoire aux médicaments. Et ce dans l’objectif de proposer une formule plus simple, plus cohérente, plus lisible et plus prévisible, qui permette aux patients d’accéder plus rapidement aux thérapies innovantes et aux traitements qui leur sont indispensables.
Un dispositif d’ "accès précoce" et un mécanisme d’ "accès compassionnel"
Résultat : « deux nouveaux dispositifs d'accès et de prise en charge par l'assurance maladie sont mis en place » pour remplacer les six anciens régimes, annonce le décret.
Le premier constitue un dispositif d’ "accès précoce", qui vise soit des médicaments en attente d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) (dossier effectivement déposé ou engagement par le laboratoire à effectuer une demande), soit des médicaments disposant déjà d’une AMM mais n’étant pas encore remboursés par la sécurité sociale. Tous doivent quoi qu’il en soit être présumés innovants, servir au traitement de pathologies graves, rares ou invalidantes pour lesquelles les alternatives thérapeutiques manquent, et avoir « vocation à rejoindre une prise en charge classique par l’Assurance maladie ». En pratique, cet accès précoce pourra être attribué à la demande d’un laboratoire et dans un délai inférieur à 6 mois – la HAS et l’ANSM devant rendre leur décision sous 3 mois, et le laboratoire mettre à disposition le produit éligible deux mois plus tard au maximum.
D’autre part, le décret prévoit un "accès compassionnel" à des médicaments non nécessairement innovants n’ayant pas vocation à être commercialisés en France (pas de demande d’AMM prévue) – du moins dans l’indication concernée – mais « qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert ». Comme le précise le syndicat pharmaceutique Les entreprises du médicament (Leem), il incombera aux prescripteurs ou aux autorités de santé de formuler ces demandes d’accès compassionnel.
Recueil obligatoire de données de vie réelle
À noter par ailleurs qu'un recueil de données observationnelles, enregistrées en vie réelle, doit devenir obligatoire. L’objectif : s’assurer de la balance bénéfice/risque positive du médicament. « Ces données de vie réelle permettront d'analyser la qualité de vie et/ou d'évaluer toute autre mesure pertinente pour les patients », avance en effet l’ANSM.
En attendant que de premiers médicaments et patients bénéficient de ce nouveau système et que les premières données soient étudiées, selon le Leem, « plusieurs [autres] textes venant préciser les modalités économiques de prise en charge ainsi que de nombreux éléments de procédure, indispensables à la montée en puissance du dispositif » sont attendus pour les jours ou les semaines à venir.
Transition de genre : la Cpam du Bas-Rhin devant la justice
Plus de 3 700 décès en France liés à la chaleur en 2024, un bilan moins lourd que les deux étés précédents
Affaire Le Scouarnec : l'Ordre des médecins accusé une fois de plus de corporatisme
Procès Le Scouarnec : la Ciivise appelle à mettre fin aux « silences » qui permettent les crimes